Основні медичні досягнення 2024 року - Здоров'я 24

Наука і медицина, як правило, прогресують через періоди активності та затишшя. Проте іноді трапляються справжні революційні зміни, які кардинально змінюють підходи лікарів до вирішення певних медичних питань або їх лікування.

Огляд міфів у медицині: від побічних ефектів Оземпіку до трансплантацій для ВІЛ-пацієнтів – що спростить 2024 рік.

Рік 2024 відзначився рядом значних здобутків, включаючи новітні терапії для лікування генетичних недуг та важливий лікарський засіб, який за своєю дією нагадує вакцину проти ВІЛ. 24 Канал зібрав ці досягнення в одному огляді.

Антибіотикорезистентність є однією з найбільших проблем для людства. Багато бактерій, що викликають хвороби, поступово адаптувалися до найпоширеніших ліків, зокрема ті, що викликають інфекції сечовивідних шляхів. У жовтні FDA затвердила лікарський засіб, спрямований на боротьбу з цими стійкими бактеріями, що викликають інфекційні хвороби, які передаються переважно через сексуальний контакт (ІПСШ): Orlynvah від компанії Iterum Therapeutics.

Orlynvah призначений тільки для лікування специфічних інфекцій, спричинених бактеріями Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae або Proteus mirabilis. Це стосується особливо тих випадків, коли інфекції не реагують на інші антибіотики або коли є підстави вважати, що ці препарати не будуть ефективними.

Це перший препарат, який поєднує речовину, що продовжує дію антибіотиків в організмі, зі сполукою з підкласу, відомих як пенеми. Вони продемонстрували обнадійливі результати в лікуванні різноманітних поширених стійких мікробів, але Orlynvah - це перший оральний пенем, який отримав схвалення.

У вересні FDA затвердила Cobenfy від компанії Bristol Myers Squibb - новий препарат для лікування шизофренії, який з'явився з вперше з 1950 років.

Протягом тривалого часу науковці розробляли нові антипсихотичні засоби, але всі вони ґрунтувались на одному й тому ж підході – впливали на нейромедіатор дофамін у мозку. Проте дофамін не є єдиним нейромедіатором, що відіграє роль у розвитку шизофренії, і зосередження лише на цьому механізмі часто виявляється недостатнім для ефективного контролю симптомів.

Перший антипсихотик за 70 років / Фото unsplash

Cobenfy - це перший препарат для лікування шизофренії, який використовує новий механізм дії, спеціально націлюючись на нейромедіатор ацетилхолін. Насправді цей препарат є комбінацією двох речовин: ксаномеліну, який стимулює рецептори ацетилхоліну в мозку, та троспію хлориду, який призначений для блокування будь-яких небажаних побічних ефектів ксаномеліну в інших частинах тіла. У клінічних випробуваннях Cobenfy помітно зменшував симптоми шизофренії у людей, не викликаючи серйозних побічних ефектів.

Вчені та фармацевтичні компанії тепер будуть вмотивовані розробляти інші препарати на основі ацетилхоліну не лише для лікування шизофренії, а й для інших неврологічних захворювань, таких як хвороба Альцгеймера.

Наука досягла вражаючих результатів у лікуванні та запобіганні інфекцій, які раніше вважалися фатальними. Антиретровірусна терапія дала можливість людям, які живуть з ВІЛ, підтримувати нормальну тривалість життя без значного ризику передачі вірусу іншим. Крім того, існують профілактичні варіанти цих препаратів, які можна приймати до можливого контакту (PrEP), що суттєво знижує ймовірність зараження.

На сьогодні PrEP, як правило, використовується у вигляді щоденних таблеток, хоча у 2021 році FDA також затвердила ін'єкційну версію PrEP, що вводиться раз на два місяці (Apretude від Viiv). У червні цього року горизонти PrEP стали ще ширшими. Перші результати випробування препарату Gilead's PURPOSE 1, в якому досліджували ін'єкцію ленкапавіру, що вводиться двічі на рік (цей препарат вже отримав схвалення для терапії ВІЛ).

У дослідженні III фази було встановлено, що ленкапавір, що вводиться двічі на рік, спрацював так само добре або навіть краще, ніж щоденні варіанти PrEP у запобіганні інфекціям ВІЛ у цисгендерних жінок протягом року.

Раніше опубліковані результати дослідження PURPOSE II, які з'явилися восени минулого року, також підтвердили ефективність препарату для цисгендерних чоловіків, трансгендерних чоловіків, трансгендерних жінок та небінарних осіб, які мають статеві контакти з чоловіками.

У обох дослідженнях ефективність ленкапавіру, що вводиться двічі на рік, оцінювалася у понад 99% у запобіганні ВІЛ, з побічними ефектами, схожими на ті, що є у наявних препаратах PrEP.

З огляду на надзвичайно позитивні результати нового медикаменту, його схвалення як нової форми профілактики перед контактом з ВІЛ (PrEP) очікується в найближчому майбутньому. Хоча пероральний PrEP демонструє високу ефективність у захисті від ВІЛ, багато людей можуть мати труднощі з дотриманням щоденного прийому для забезпечення максимального рівня захисту. У цьому контексті вакциноподібні властивості ленкапавіру можуть стати більш зручним і безпечним рішенням для профілактики ВІЛ, особливо в тих регіонах, де рівень поширення вірусу залишається значним.

У цьому році медики здійснили кілька успішних трансплантацій органів свиней для людей, що стало значним досягненням у медицині. Цей прорив може створити нові перспективи для тих, хто чекає на операцію з пересадки. Серед цих процедур була трансплантація нирки, яка є найчастіше пересаджуваним органом, і попит на неї постійно зростає через збільшення випадків хронічних захворювань нирок у кінцевій стадії.

На початку, хірурги в Бостоні здійснили пересадку нирки від генетично модифікованого тваринного донора 62-річному пацієнту. Ця нирка була спеціально адаптована шляхом видалення свинячих генів і введення людських, щоб покращити сумісність органу. Після цього, лікарі з Нью-Йорка виконали подвійну трансплантацію, в якій використали як генетично модифіковану свинячу нирку, так і тимусну залозу, з метою запобігання відторгненню органів.

Революційні досягнення в трансплантології / Фото: unsplash

На експериментальному етапі медики в Китаї виконали пересадку свинячої печінки клінічно мертвої особи. Протягом десяти днів спостережень орган продовжував синтезувати жовч.

Однак ще багато чого потрібно дізнатися, перш ніж ці міжвидові трансплантації, які називають ксено-трансплантацією, стануть звичайними. Жоден з цих пацієнтів не прожив довго після отримання свинячих органів, хоча вони померли з інших, не пов'язаних причин. Дослідження показують, що відторгнення органів тварин проходить через інший процес, ніж ті, що відторгаються від донорів людей, тому вчені ще мають подолати всі перешкоди.

Хвороба Німанна-Піка типу C (NPC) є надзвичайно рідкісним і тяжким генетичним розладом, що торкається приблизно 1000 осіб у Сполучених Штатах. Пацієнти з NPC стикаються з труднощами в транспортуванні холестерину та інших ліпідів у клітинах, що призводить до їх накопичення. Це накопичення, у свою чергу, завдає шкоди різним органам, зокрема печінці, селезінці та мозку.

Прогресування та симптоматика NPC можуть бути різними, проте найчастіше проявляються у формі деменції. Середня тривалість життя пацієнтів з цим захворюванням наразі становить лише 13 років. У вересні Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) затвердило перші в історії медикаменти для лікування NPC: Miplyffa від компанії Zevra Therapeutics та Aqneursa від IntraBio.

Обидва лікарські засоби, що використовуються у формі таблеток, продемонстрували ефективність у уповільненні погіршення симптомів у пацієнтів у порівнянні з плацебо, проте між ними існують суттєві відмінності. Зокрема, Aqneursa можна приймати окремо, тоді як Miplyffa слід використовувати у комбінації з ензимом.

Випуск Miplyffa потребував більше часу, оскільки цей препарат став доступним для комерційного використання лише в 2024 році. Потрібен час, щоб зрозуміти, чи зможуть ці ліки суттєво вплинути на перебіг хвороби у пацієнтів та в якій мірі. Проте, враховуючи відсутність інших альтернатив до цього моменту, ці схвалення є значним досягненням.

У серпні фармацевтична компанія Bayer оголосила про результати двох успішних клінічних досліджень III фази, які були спрямовані на тестування їхнього експериментального препарату для полегшення симптомів припливів жару у жінок старше 40 років. Після завершення досліджень жінки, які отримували новий препарат, відзначили значне поліпшення свого стану в порівнянні з учасницями, які приймали плацебо: понад 80% жінок, що використовували препарат, зафіксували зниження симптомів більш ніж на 50%.

FDA повинна офіційно затвердити препарат, і остаточне рішення прогнозується на наступний липень. Проте, враховуючи вражаючі результати, схвалення виглядає як формальність. Якщо це відбудеться, це стане важливим сигналом про значні зміни в лікуванні цього поширеного та часто руйнівного захворювання.

Усунення симптомі клімаксу / Фото unsplash

"Еліжанетант" стане другим не гормональним препаратом для полегшення симптомів, пов'язаних з припливами жару, впливаючи на специфічні нейрони. Цей препарат з'явиться після затвердження февзолінетанту у 2023 році і стане першим, що блокує два важливих рецептора. Хоча гормональна терапія є безпечною та ефективною для більшості жінок, є й ті, хто не може або не бажає її використовувати. Тому наявність різноманітних варіантів лікування є важливою.

FDA затвердила препарат омалізумаб для використання у людей віком від одного року і старше, щоб зменшити ризик алергічних реакцій на арахіс та інші харчі.

Приблизно один з десяти осіб страждає на харчову алергію, і цей стан особливо часто зустрічається у дітей, зокрема у малюків та немовлят. Реакція на алерген може проявитися впродовж кількох хвилин або годин після споживання небезпечного продукту, а симптоматика може варіюватися від незначних до потенційно загрозливих для життя.

Препарат, відомий під брендом Xolair, застосовується з 2003 року для терапії середньої та тяжкої алергічної астми у дорослих і підлітків. Недавні дослідження, опубліковані цього року, виявили, що омалізумаб здатний значно знижувати ризик розвитку харчової алергії на арахіс та інші продукти вже після близько чотирьох місяців лікування.