Унікальний випадок в історії: як наукові досягнення змінили життя малюка через генетичну модифікацію.

Генетичний прорив, який залишить свій слід на багато років вперед: розповідь про виняткове лікування для новонародженого / Фото: Getty Images

У сфері медицини стався визначний прогрес: вперше в історії лікарі змогли ефективно використовувати персоналізовану генетичну терапію для порятунку життя немовляти, яке страждало від рідкісної генетичної хвороби.

Елементи

За інформацією Engadget, пацієнтом став немовля на ім'я Кей Джей, яке з'явилося на світ з небезпечним генетичним порушенням — дефіцитом ферменту CPS1. Це захворювання має високий рівень смертності, до 50%, протягом першого тижня життя. Навіть у тих випадках, коли дітям вдається вижити, вони часто стикаються з серйозними ураженнями мозку або потребують трансплантації печінки.

Щоб врятувати дитину, команда науковців розробила унікальну терапію, адаптовану саме під його генетичну помилку. Вони використали технологію CRISPR - революційний інструмент, що дозволяє точково редагувати людську ДНК, виправляючи хвороботворні мутації.

Результати терапії були представлені в журналі The New England Journal of Medicine і вже викликали значний інтерес серед міжнародної наукової громади. Експерти висловлюють думку, що цей метод може стати початком нової ери у боротьбі з багатьма невиліковними захворюваннями — від муковісцидозу до м'язової дистрофії.

Досліджуйте також: Україна відкриває можливості для стажерів — на порталі вже доступно більше 5 тисяч вакансій.