Від наукових досліджень до реалізації на ринку: яким чином впровадження біомедичних інновацій сприяє порятунку життів та визначає майбутнє сфери охорони здоров'я. Уроки з австрійського досвіду.

Автор Олександр Петренко Український лікар, працює дослідником (Project Scientist) в Медичному університеті Відня. Лауреат дослідницької нагороди фундації American Association for the Study of Liver Diseases. Досліджує нові терапевтичні цілі при фіброзі печінки. Співзасновник громадської організації "Геноміка ЮА".

Щодня люди користуються результатами біомедичних інновацій, які можуть проявлятися у вигляді ліків, вакцин або медичних пристроїв. Проте, щоб експериментальні препарати потрапили на прилавки аптек, проходять роки наполегливих наукових досліджень у лабораторіях та компаніях. У цій статті я хочу поділитися кількома прикладами того, як академічні наукові працi перетворюються на реальні продукти, а також розповісти про співпрацю між приватним сектором і державою, а також про механізми комерціалізації розробок, зокрема в Австрії, де я займаюся біомедичними дослідженнями.

Кожна терапевтична молекула або технологія має за собою довгий шлях "дослідницьких розслідувань".

Одним із яскравих прикладів є нусінерсен (Spinraza®) – перший лікарський засіб, що компенсує генетичний дефіцит у пацієнтів зі спінальною м'язовою атрофією (СМА). Генетичний дефект SMN1, відповідальний за розвиток СМА, був виявлений у 1995 році, а механізм, що дозволив розробити подібні препарати, був описаний у 2002 році. Клінічні дослідження спінрази стартували у 2011 році, і всього через п’ять років вона отримала схвалення від регуляторних органів. Сьогодні більше ніж 13 тисяч пацієнтів із СМА пройшли курс лікування, яке стало для них справжнім порятунком.

Інший приклад – пембролізумаб (Keytruda®), який вважається новатором серед інгібіторів PD-1, що використовується в імунотерапії для лікування певних онкологічних захворювань. Злоякісні клітини здатні ефективно активувати PD-1 на поверхні специфічних Т-клітин, що дозволяє їм уникати імунної реакції. Пембролізумаб, блокуючи PD-1 за допомогою антитіл, позбавляє пухлинні клітини цієї вигоди. Цей механізм був вперше описаний групою дослідників з Кіото в 1992 році, а через майже десятиліття було подано заявку на патент на антитіла, що блокують PD-1. Ще за десять років препарат на основі цих антитіл, пембролізумаб, отримав схвалення в США для лікування раку шийки матки. Сьогодні цей медикамент та інші препарати з групи імунотерапії стали стандартом у лікуванні різних типів пухлин.

Розробка таких складних лікарських засобів є результатом зусиль численних команд, а іноді й цілого ряду поколінь вчених. Загальна вартість створення одного нового медикаменту може досягати 2,8 мільярда доларів.

Лікування завжди вимагає фінансування, незалежно від того, чи це витрати пацієнтів, державних структур чи приватних фондів. Дослідники з Гарвардської медичної школи провели аналіз джерел фінансування нових запатентованих ліків, які отримали схвалення Управління з контролю за продуктами і ліками США протягом останніх десяти років. Виявилося, що лише 25% з них отримали підтримку з державних коштів. Основна частина державного фінансування була використана на доклінічні дослідження.

Ціна лікарських засобів включає не тільки витрати на виробництво і рекламу, але й фінансування досліджень та інвестиції в майбутні розробки. В цілому, такі проекти можуть отримувати кошти з різних джерел, які зазвичай поділяються на два напрямки: загальне фінансування та специфічне, що спрямоване на виведення наукових продуктів на ринок.

Наука в "широкому розумінні" отримує фінансування з боку державних і міжнародних організацій, таких як NIH (США), рамкові програми Європейського Союзу, національні академії наук та різноманітні фонди. Поряд із цим, приватні інвестори також активно вкладають кошти в наукові дослідження. Наприклад, у R&D-відділі компанії Genentech (США) було виявлено, що блокування білка HER2 у клітинах раку молочної залози, де його рівень підвищений, призводить до гальмування їхнього росту. Ці знання стали основою для створення таргетної терапії. Компанія GlaxoSmithKline (Велика Британія) відкрила лабораторію, присвячену вивченню тропічних захворювань, де будь-який дослідник може подати свій проєкт. Це дозволило виявити нові деталі взаємодії малярійного плазмодія та збудника туберкульозу з людськими клітинами. Крім того, компанії Enamine (Україна) та Boehringer Ingelheim (Німеччина) обмінюються структурами своїх сполук для комп'ютерного моделювання, що допомагає пришвидшити процес розробки нових терапевтичних засобів.

Фінансування для комерційної реалізації нових технологій часто надходить від приватних інвестиційних фондів та державних установ. У Сполучених Штатах венчурний капітал займає значну частку ринку: у 2023 році він забезпечив близько 23 мільярдів доларів для біотехнологічних компаній, що становить 40% від загального обсягу інвестицій у цій галузі. У Європейському Союзі ці показники значно нижчі – приблизно 1 мільярд євро, або 9% від загальної суми. Частина фінансування в ЄС надходить від державних агентств, таких як Австрійська агенція з підтримки розвитку (FFG). Існують глобальні біотехнологічні кластери, які надають науковцям доступ до бізнес-інкубаторів, акселераторів, програм наставництва та місцевих податкових пільг. Найвідомішими центрами в сфері біотехнологій традиційно є Бостон, деякі міста Каліфорнії, а також Токіо, Сеул, Базель, Нью-Йорк, Лондон, Париж та Амстердам. Ефективність інвестицій зазвичай оцінюється за здатністю компанії вижити, її життєздатністю та фінансовими результатами. На певному етапі наукові працівники фактично здійснюють ті ж дослідження, що й у звичайних лабораторіях, але в умовах ринку, перевіряючи свої гіпотези.

В Австрії реалізується унікальна модель спільного фінансування прикладних досліджень, яка може бути впроваджена в будь-якій країні: державний бюджет покриває 50% витрат, а іншу половину забезпечує промисловість. Такий підхід не лише надає академічним лабораторіям доступ до інноваційних розробок, але й стимулює наукові досягнення у сфері біомедицини. Для компаній це означає можливість подвоїти фінансування своїх проектів завдяки державним субсидіям, а також отримати доступ до унікальної дослідницької інфраструктури, такої як університетські клініки та спеціалізовані центри. В Австрії ця ініціатива носить назву Лабораторія імені Крістіана Доплера (нім. Christian Doppler Forschungsgesellschaft) і фінансується різними міністерствами. Протягом п'яти років я очолював один із робочих пакетів у цьому партнерстві, яке було присвячене дослідженням фіброзу печінки та портальної гіпертензії. Хоча співпраця була з фармацевтичною компанією з метою розробки потенційної терапії, в рамках цього партнерства ми змогли опублікувати численні наукові статті з відкритим доступом.

Є школи для дослідників, яким цікава комерціалізація результатів, наприклад, австрійська Xbio. На нашому курсі 2024 року одна з учасниць школи вдосконалила свій проєкт і ще до випуску отримала фінансування від австрійської агенції FFG для запуску компанії (новий медичний пристрій для внутрішньокісткового доступу). Чимало контенту на таких школах присвячено загальним питанням: що таке cashflow та EBITDA, які бувають форми власності й реєстрації компаній тощо -- тобто те, про що можна дізнатися в українських бізнес-школах. А ось заради чого варто їхати на закордонне навчання -- на таких програмах є можливість спілкуватися й вчитися з тими, кому вдалося запустити успішний біотехнологічний бізнес; або ж не вдалося, й навчитися на їхніх помилках.

Під час моєї роботи в Центрі молекулярної медицини Австрійської академії наук я був вражений однією надзвичайною історією. Команда науковців під керівництвом професора Джуліо Суперті-Фурги створила та запатентувала інноваційний метод, відомий як "фармакоскопія". Цей метод високопропускної мікроскопії поодиноких клітин, що використовує машинне навчання, дозволяє оцінювати вплив великої кількості сполук на злоякісні клітини. У результаті розвитку цієї технології була заснована компанія AllCyte, яка спеціалізувалася на персоналізованій медицині та успішно провела клінічні випробування на пацієнтах із лейкемією, для яких не існувало доступних терапевтичних варіантів. Згодом AllCyte була придбана компанією Excientia, і їх технологія продовжує вдосконалюватися як в академічних колах, так і в нових лікувальних підходах до злоякісних пухлин.

Наукова діяльність не зникає, навіть коли дослідники працюють у комерційних структурах, стартапах, фондах або державних установах. Під час одного з заходів у Відні я мав можливість обговорити кар'єрний розвиток із Крістофом Губером, лікарем-дослідником у сфері імуноонкології та співзасновником компанії BioNTech. Це спілкування спонукало мене до роздумів про те, що особи, які присвячують свої зусилля перенесенню наукових розробок у "реальний світ" та в умови ринкової економіки, залишаються допитливими ентузіастами. Дійсно, незважаючи на свої високі посади в індустрії, фахівці рідко продовжують займатися практичними експериментами, тримаючи в руках піпетку. Аналогічно, керівники великих академічних груп також не мають можливості проводити дослідження, оскільки їхній час витрачається на управлінські обов'язки та залучення нових грантів.

В Україні вже існують організації, які можуть стати основою для комерціалізації наукових розробок. Це, зокрема, офіси з трансферу технологій, як, наприклад, у Київському академічному університеті, а також бізнес-школи, що можуть залучати представників українського біотехнологічного та фармацевтичного секторів. Важливо не створювати ілюзію, ізолюючись у власному світі. Вказані приватно-державні партнерства часто виходять за межі національних кордонів і не орієнтуються на "власний шлях" чи ізольовану науку. Звісно, це можливо лише за наявності в кожній системі надійних механізмів для відбору справжньої науки, адже без цього інтеграція у більш широкі структури стає неможливою.

Хоча в Україні ще не склалася давня традиція створення бізнесів і корпорацій, важливо докладати зусилля для інтеграції у світові ринки. Особливо це стосується біотехнологій та стартапів у сфері глибоких технологій — це єдиний спосіб не втратити свої позиції у світі економіки знань.